Jänne 博士于 2014 年 5 月 14 日在 2014 美国肿瘤年会（ASCO）的会前新闻展示会上介绍他的研究结果。同日 Medscape 网站对该研究结果进行了推介。
目前，对于 EGFR 阳性、一线靶向治疗耐药的 NSCLC 患者尚无标准治疗方法。但试验中新药 AZD9291（由阿斯利康公司研发）的早期临床结果提示，这种新药可能可填补这个空缺。
CO-1686 是另一个正在研发阶段的类似新药。这两个新药都有抗 T790M 点突变活性。T790M 点突变导致 60% 的 EGFR 抑制剂获得性耐药。
AZD9291 I 期试验共纳入了 199 名晚期、EGFR 突变的 NSCLC 患者。这些 NSCLC 患者都曾接受过一次或多次 EGFR 抑制剂治疗，但治疗后仍出现影像学上的进展。
这是一个国际性研究，65% 的研究对象是亚洲人，32% 的研究对象是白人。这是因为 EGFR 突变在亚洲患者中更常见（大约 40% 患者为亚洲人，10% 为白人，不同研究中略有不同）。
受试者接受不同剂量 AZD9291（20mg，40mg，80mg，160mg，240mg）。所有剂量组患者，所有亚组患者，甚至包括那些脑转移患者，都有药物治疗效果。总的来说，51% 的患者表现为肿瘤缩小。
Jänne 博士指出几乎所有患者都有持续药物治疗效果，最长有效药物治疗效果时间约为 8 个月。将来药物试验选择剂量会是 80mg，一天一次。
现已上市的 EGFR 抑制剂，有包括美国境内的盐酸厄洛替尼（特罗凯）和阿法替尼（Giotrif），美国境外的吉非替尼（易瑞沙）。AZD9291 有两个与众不同的特点。
首先，新药有抗 EGFR 突变和 T790M 点突变活性。T790M 点突变与 60% 的患者 EGFR 抑制剂耐药相关。
199 名参与 I 期临床试验患者中，89 名患者已被证实有 T790M 点突变。这 89 名患者中，64% 的患者 AZD9291 治疗有效。
美国食品和药物管理局批准授权可在那些首次使用 EGFR 抑制剂及明确 T790M 点突变的 EGFR 阳性 NSCLC 患者中使用该新药。
这也是正在进行的 AURA 试验（NCT01802632）的目标人群。
其余患者中，43 名患者没有 T790M 点突变。他们的药物治疗有效率相当低，只有 23%。但是事实是，这些药物治疗效果表明，相较其他 EGFR 抑制剂，新药是有效且具有抗突变活性的。
此外，部分患者很可能是再次应答者。厄洛替尼和其他药物中也出现了这种现象，患者开始对药物耐药，但继续服药后，再次出现药物治疗效果。
第二，相比目前其他药物来说，AZD9291 靶向性更强。它只针对性抑制肿瘤 EGFR，而不会影响皮肤和其他器官，避免了皮疹或痤疮的发生。这说明 AZD9291 毒性较低。
加利福尼亚山景帕洛阿尔托医学基金会癌症研究所主管、ASCO 当选主席、Peter Yu 博士表示，相比其他药物，AZD9291 中 EGFR 抑制剂典型不良反应，如：腹泻和皮疹，不常见且更温和。
Yu 博士指出，AZD9291 皮肤毒性的降低可更精确的进行肿瘤突变靶向治疗，同时保留健康组织，这就保留了正常生殖细胞 EGFR。
在新闻展示会上，Jänne 博士详细介绍了 ADZ9291 的药理毒性。ADZ9291 没有毒性限制剂量，副作用多数性质温和。大多数常见副作用是 1 级，主要为腹泻（30%）、皮疹（24%）、恶心（17%）。
16 名患者中出现了 3 级或 4 级副作用，6 名患者（3%）因此减少了用药剂量，7 名患者（4%）因此停药。有 5 例间质性肺病的报道（1 例在 80mg 剂量组，4 例在 160mg 剂量组）。
所有患者副作用对症治疗有效，完全康复。Jänne 博士表示，正在对这些副作用进行进一步研究。
佛罗里达坦帕 Moffitt 癌症中心胸部肿瘤科 Ben Creelan 博士认为，EGFR 抑制剂耐药是几乎不可避免的。使用这些靶向药物的患者在开始治疗时都有着良好的初始反应，但随着治疗进展他们逐渐开始耐药，一到两年后对该药物治疗无效。这几乎出现在所有患者中。
在癌症中心治疗的 2000 名患者中，只有一例患者未进展为耐药。这位患者从 2006 年起开始使用吉非替尼，但这很明显是一个罕见病例。
Creelan 博士指出目前对耐药患者无标准治疗方案，一般使用姑息性化疗。
超过半数情况下，EGFR 抑制剂耐药是由于出现了新的突变，T790M 点。而第三代药物，如：AZD9291 和 CO-1686 的优点即在于他们能够有效针对这种突变。
Creelan 博士指出，ASCO 会议摘要中 AZD9291 的 I 期试验数据和之前肺癌会议中展示的 CO-1686 数据显示，这两种药物有类似抗 T790M 点突变活性活性。65% 的患者有 T790M 点突变。
Creelan 博士认为，将来这些新药上市后可能只能用于 T790M 点突变患者。但在目前情况下，要确定 T790M 点突变必须行肺活检，但并非所有患者都有条件行肺活检。
此外，组织分析也需一定时间。从细胞质中确定突变的测试方法正在研发过程中，目前还不能实施，从研发到实际临床应用可能还需要 2 年时间。
Creelan 博士表示即使一线 EGFR 抑制剂耐药患者未行活检，他也会放心使用这些药物。他推测随着研究不断深入，肿瘤学家会在社区推广使用这类药物。第三代药物具有更好的选择性和耐受性。较长时间内，他们会作为一线药物使用，同时不输于现用药。